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Le promesse sono ambiziose: l’amministratore delegato di Anthropic ha affermato che l’intelligenza artificiale potrebbe curare la maggior parte delle malattie umane entro un decennio. Un altro dirigente del settore tecnologico ha scherzato dicendo che alcuni ricercatori che lavorano sull’AI hanno ricominciato a fumare sigarette, tanto sono convinti che questa tecnologia riuscirà a curare il cancro ai polmoni.
I dirigenti delle aziende farmaceutiche, però, non ci credono. «Sono tutte sciocchezze», ha dichiarato Jeff Leiden, presidente esecutivo di Vertex Pharmaceuticals, ricordando una recente conversazione con un dirigente tecnologico che sosteneva che l'intelligenza artificiale sarebbe stata in grado di curare il 90% delle malattie umane nei successivi sette anni.
Vertex ha utilizzato circa 50 società specializzate in intelligenza artificiale per analizzare il proprio database, composto da 10 mila composti farmaceutici, ha spiegato Leiden. Nessuna di queste è riuscita a generare un farmaco funzionante.
«Non funziona da sola», ha affermato Leiden. «E qualsiasi azienda sostenga di poterlo fare, almeno in base alla nostra esperienza, dopo averne esaminate la maggior parte, non dice la verità». I dirigenti delle aziende impegnate nella scoperta di nuovi farmaci sostengono che l’intelligenza artificiale non curerà il cancro nel prossimo futuro. I vertici del settore stanno ridimensionando le aspettative sull’utilizzo di questa tecnologia nella ricerca farmaceutica, sottolineando che la biologia umana è troppo complessa persino per un’intelligenza artificiale estremamente avanzata.
Le aziende farmaceutiche stanno certamente utilizzando l’AI, anche per sviluppare nuovi medicinali. La tecnologia aiuta i ricercatori a individuare i bersagli terapeutici, perfezionare i farmaci sperimentali e identificare i pazienti più adatti a ricevere determinati trattamenti. Secondo Leiden, rappresenta un utile copilota per gli scienziati.
Tuttavia, nella corsa a integrare l’intelligenza artificiale nella medicina è emersa una netta distanza tra le promesse della Silicon Valley e quella che i dirigenti farmaceutici descrivono come la dura realtà dello sviluppo dei farmaci. Le incognite legate alla biologia sono ancora talmente numerose che l'analisi dei dati non è in grado di risolverle. «Se lavoriamo abbastanza a lungo in questo settore, impariamo rapidamente a essere umili», ha dichiarato Pascal Soriot, amministratore delegato di AstraZeneca. «Le malattie sono complesse, la biologia è complessa. Affermare che l’intelligenza artificiale curerà il cancro è forse un salto un po’ troppo grande».
La casa farmaceutica britannica ha recentemente siglato un accordo con Insitro, società biotech specializzata in intelligenza artificiale, del valore di 40 milioni di dollari in pagamenti iniziali per la scoperta di nuovi farmaci contro le malattie cardiache e per la perdita di peso. Ha inoltre firmato un’intesa con Oracle per semplificare il processo di reclutamento dei pazienti destinati alle sperimentazioni cliniche. Un nuovo centro di ricerca e sviluppo inaugurato a Cambridge, nel Massachusetts, utilizza inoltre l'intelligenza artificiale per accelerare gli esperimenti.
Alex Devereson, senior partner di McKinsey specializzato nell’applicazione dell’AI allo sviluppo dei farmaci, ha spiegato che questa tecnologia è in grado di progettare nuovi medicinali sperimentali più rapidamente rispetto al passato. Ciò, tuttavia, non significa che riesca a sviluppare farmaci effettivamente funzionanti.
Circa un quarto dei fallimenti nelle fasi intermedie e avanzate dello sviluppo farmaceutico è riconducibile a problemi di sicurezza. Alcuni farmaci, infatti, presentano effetti «fuori bersaglio»: agiscono in modo imprevisto all’interno dell’organismo, provocando effetti collaterali indesiderati o persino dannosi. Gli attuali modelli di intelligenza artificiale faticano a prevedere questi fenomeni. «Gli investimenti stanno confluendo verso i problemi più facili da risolvere, non verso quelli più importanti», ha affermato Devereson.
Secondo i dati di McKinsey, nel solo 2025 i fondi di venture capital e private equity hanno investito a livello globale 8,4 miliardi di dollari nella scoperta di farmaci attraverso l’intelligenza artificiale, rispetto ai circa 4 miliardi di due anni prima.
Eppure, soltanto poche società biotech nate attorno all’intelligenza artificiale, tra cui Insilico Medicine e Generate Biomedicines, sono riuscite a portare i propri farmaci alle fasi avanzate dei test sui pazienti. Nessuno di questi ha ancora ottenuto l’autorizzazione della Food and Drug Administration (Fda). Un laboratorio robotizzato gestito dall’intelligenza artificiale presso un centro di ricerca di Insilico Medicine in Cina.
Nonostante queste difficoltà, i maggiori operatori della Silicon Valley considerano lo sviluppo di farmaci un’opportunità redditizia, destinata a essere trasformata radicalmente dalla tecnologia. «Credo che sarà effettivamente possibile curare la maggior parte delle malattie umane nei prossimi 5-10 anni, per quanto possa sembrare folle», ha scritto a settembre su X Dario Amodei, amministratore delegato di Anthropic.
All’inizio di quest’anno Anthropic ha acquisito una società biotech che operava in modalità riservata e, più recentemente, ha comprato una piccola azienda biotech composta da una sola persona, che gestisce un'attività quasi interamente basata sull'intelligenza artificiale. Anche OpenAI ha annunciato il mese scorso l’acquisizione di una società biotech specializzata nella scoperta di farmaci attraverso l’AI. La maggior parte delle aziende farmaceutiche ha inoltre avviato collaborazioni con gli sviluppatori di intelligenza artificiale. A gennaio Eli Lilly e Nvidia hanno annunciato che investiranno fino a un miliardo di dollari nell'arco di cinque anni per studiare il ruolo dell’AI in ambiti quali la scoperta di farmaci e la robotica. Anche Bristol Myers Squibb, Novo Nordisk e Sanofi hanno annunciato partnership con OpenAI o Anthropic.
I responsabili della ricerca, tra cui George Yancopoulos, direttore scientifico di Regeneron e titolare di oltre 1.000 brevetti, riconoscono il potenziale dell’intelligenza artificiale come supporto alle attività di laboratorio, ma non la considerano una rivoluzione. «L’intelligenza artificiale non arriverà semplicemente per magia a dirci come fare le cose, né ridurrà i tempi di sviluppo da 15 a cinque anni», ha dichiarato Yancopoulos.
Le autorità di regolamentazione hanno recentemente proposto nuovi quadri normativi per disciplinare l’utilizzo dell'intelligenza artificiale nelle pratiche regolatorie e nell’analisi dei dati delle sperimentazioni cliniche. Tuttavia, questo non contribuisce ad accelerare alcune delle fasi più complesse del processo, come individuare un numero sufficiente di pazienti idonei e monitorarli per tutta la durata degli studi.
Con l’evoluzione della tecnologia, è probabile che l’intelligenza artificiale diventi uno strumento sempre più utile e potenzialmente più potente nello sviluppo dei farmaci.
Un gruppo di ricercatori della divisione di terapia genica della tedesca Bayer ha recentemente utilizzato l’intelligenza artificiale per analizzare 100 milioni di cartelle cliniche in pochi giorni. L’obiettivo era esaminare marcatori genetici e storie cliniche dei pazienti per individuare le cinque malattie più adatte alla propria tecnologia di editing genetico.
«Significa che l’intelligenza artificiale, di per sé, sta curando una malattia? No», ha dichiarato Sebastian Guth, direttore operativo di Bayer. «La magia avviene quando si unisce il talento degli scienziati alla potenza dell’intelligenza artificiale». (riproduzione riservata)