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Aptadir Therapeutics raccoglie 40 milioni di euro in un round seed per sviluppare una nuova classe di farmaci a Rna destinati a patologie genetiche e tumori finora difficili da trattare. La società biotech, fondata in Italia e ancora in fase preclinica, è specializzata negli inibitori a Rna denominati DNMTs Interacting RNAs (DiRs), una tecnologia sviluppata a partire da ricerche condotte da scienziati del Beth Israel Deaconess Medical Center di Boston, del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr), del Cancer Science Institute of Singapore e del City of Hope National Medical Center.
Il round è stato guidato da 4BIO Capital, società globale di venture capital specializzata nel biotech. Ha partecipato anche EXTEND, il Polo nazionale di trasferimento tecnologico dedicato al biofarmaceutico promosso da Cdp Venture Capital attraverso il Fondo Technology Transfer e cofinanziato da Angelini Ventures ed Evotec, che aveva già investito nella società nella fase pre-seed.
Alla nuova raccolta hanno inoltre partecipato la stessa Cdp Venture Capital, attraverso il Fondo Digital Transition, Indaco Venture Partners, con Indaco Bio Structure e Indaco Bio Parallel Lombardia, XGEN Venture e CE Ventures. Tra gli altri investitori figurano Angelini Ventures, con un investimento diretto, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech e Club degli Investitori.
I capitali serviranno ad avanzare la pipeline di terapie sperimentali con potenziale disease-modifying, a partire da CAP1-FMR1, candidato per il trattamento della sindrome dell’X Fragile, una patologia genetica associata a disabilità intellettiva, difficoltà di apprendimento e ritardi dello sviluppo. La malattia è legata al silenziamento del gene FMR1 sul cromosoma X e alla conseguente perdita o forte riduzione della proteina FMRP, essenziale per il normale sviluppo e funzionamento del cervello.
La piattaforma di Aptadir punta a intervenire proprio sul meccanismo di silenziamento. I DiRs sono una nuova classe di Rna in grado, secondo i dati presentati dalla società, di bloccare la metilazione aberrante del Dna a livello del singolo gene. L'obiettivo è riattivare l'espressione di geni precedentemente silenziati e ripristinare la normale funzione biologica. La società spiega di avere dimostrato questo effetto in modelli complessi di malattia derivati da tessuti di pazienti.
La pipeline è rivolta sia alle malattie genetiche rare sia all'oncologia, con programmi che comprendono, oltre alla sindrome dell'X Fragile, la sindrome mielodisplastica. Il modello di Aptadir si basa quindi sulla possibilità di utilizzare la stessa piattaforma per colpire geni specifici che risultano silenziati in differenti patologie.
La società è stata fondata da Giovanni Amabile, amministratore delegato, insieme a un gruppo di scienziati attivi nella biologia dell'Rna, nelle malattie genetiche, nella leucemia e nell'immunoterapia. Tra i ricercatori alla base della tecnologia figurano Annalisa Di Ruscio e Daniel Tenen del Beth Israel Deaconess Medical Center, Vittorio de Franciscis del Cnr e Marcin Kortylewsky del City of Hope National Medical Center.(riproduzione riservata)